【肿瘤专委会报告节选】张丹:ICH环境下的药物研发战略及GCP运行

2019年2月16日,由北京肿瘤学会主办、北京大学第三医院承办的“北京肿瘤学会临床研究专业委员会成立大会”在北京大学医学部召开。来自北京地区30余家医疗机构,40余家国内外知名医药企业、CRO、SMO公司的近200位代表莅临此次大会。

方恩医药作为会务协办方积极参与了此次会议的组织筹办工作,方恩医药执行董事长张丹博士作为国际ICH E19 IFPMA专家委员会组长及NMPA ICH工作组专家应邀出席本次大会,并发表“ICH环境下的药物研发战略及GCP运行”的重要演讲。

以下是张丹博士演讲内容节选:

ICH环境下的药物研发

ICH(人用药品注册技术要求国际协调会)主要目的是协调全球药品监管系统标准化,避免重复临床试验。ICH成员国家和地区的审评标准、上市要求、研发要求完全一致。中国加入ICH对国内药企造成了很大冲击。由于临床试验数据的互认,使外国获批的产品进入中国市场的速度大大加快。同时这也促使中国医药企业在早期就加入到全球创新性研发活动中去,有助于提高中国的原研能力,加快国内做创新药获得回报的速度。当然对很多药物研发企业来说,短期内也会面临着一些挑战。

ICH 2018 神户及夏略特会议最重要的的一个内容就是E6指南和E8指南的改变。E8指南进一步强化了“质量来源于设计”的理念,在评价临床试验方案时会着重关注临床试验方案的设计是否合理,通过临床试验方案高质量设计来推动临床试验的质量和水平。

根据ICH大会讨论情况,E6 GCP/药物临床试验管理规范改进会逐步实施。一方面针对未批准或已批准药物的传统干预性试验,需采取风险导向的方法。另一方面,对于非传统干预性试验,要加强对真实世界数据的核查。另外,对于非传统的试验设计,除随机对照试验外,还需把观察性研究、病例登记、电子病例、电子申报等数据涵括在内。

ICH环境下的GCP运行

张丹博士指出,临床试验能力建设现在是中国新药研发的一大瓶颈,也是最关键的部分。在加入ICH后,中国的监管方式和法规也必须符合国际标准,监管制度方向也必须向国际标准管理靠拢。当下中国临床试验机构资源相对紧缺,了解欧美临床研究的人才非常缺乏。“中国一方面要和ICH接轨,另一方面还要提高审评力量,让创新药企业通过数据互认,享受国际良好的申报和报销条件,从而在市场竞争中‘存活’下来。”

张丹博士认为,如何将中国病人资源的优势变成ICH质量的数据优势并支持多国NDA,是ICH时代中国药企的生存之道。GCP中心需要时间全面与ICH标准接轨,如建设ICH质量运行体系、制定与ICH技术指南接轨的SOP、高质量优化机构各项流程、重点强化GCP培训、加强与CRO、SMO、申办方等第三方的战略合作等。

结语

加入ICH给中国医药企业带来了巨大的机遇和挑战,通过弥补临床研究的短板,让企业利用ICH数据互认去享受国际良好的申报条件,同时推动创新药企业上下游的联合,实现高质量运行,是新环境下中国药企的生存之道。我国有着全球最庞大的患者人群,但怎样利用这些丰富的临床资源来加速新药开发进程,还有很长的实践之路。