精彩回顾∣方恩医药&Medidata数据统计专题研讨会

10月24日,由方恩和Medidata联合主办的数据统计专题研讨会在上海隆重召开。

此次会议邀请了多位来自方恩医药、Medidata、阿斯利康数据方面的专家及一百余位医药行业数据管理统计专业人士共同讨论国际多中心临床试验、中美双报等热门话题,分享数据管理统计在临床试验过程中的实践经验。

方恩全球数据管理和生物统计总裁刘铁浦博士及Medidata合作伙伴销售负责人张智先生为会议开幕致辞。

他们表示方恩医药与Medidata的合作可追溯至2012年,Medidata以其行业闻名的电子数据采集管理能力成功助力方恩医药多项全球多中心临床研究的顺利开展。

方恩医药不仅潜心深耕中国市场,取得了长足的发展,而且正在全力扩大全球业务战略版图,分支机构遍布于亚洲、欧洲和美洲等多个核心市场。

希望本次研讨会,可以为医药行业的同仁们梳理解决当前ICH环境下,数据管理统计方面的实际问题。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

精彩报告回顾

阿斯利康数据管理和统计副总裁王玥女士首先为大家带来《国际多中心临床试验数据解读挑战和思考》。

她特别谈到,当中国亚组和整体疗效估值有差异时,首先建议通过合理的统计方法研究协变量基线不平衡是否可以解释;利用合理的视觉手段和统计方法来展现估值差异,协助判断;对观察到的差异是否可信做判断(包括机制临床可能的合理解释,其他类似的证据);对观察到的差异的临床意义做判断以及对是否需要要求后续对该亚组进行更多评估做判断。

中国病人数据是一致性评估重要的数据依据,加上方法学上一定的限制,注册申请申办方和审评机构不可避免的会高度关注中国亚组点估计值。造成在实践中,中国亚组点估计值自然而然成为中国注册的主要考量参数。

方恩医药生物统计总监杜琼女士为大家总结阐述了《国际多中心临床试验统计设计要点》。

杜琼女士首先向大家介绍了国际多中心临床试验指导原则E17,该原则阐述了在进行MRCT时,需要再计划和设计时考虑的一些方面。E17中对国际多中心临床试验提出的一些考量因素,包括地区变化的考虑,受试者人群的选择,剂量的选择,临床终点的选择,样本量的计算及分配,安全疗效性指标搜集处理的措施,统计分析计划,对照的选择及一些基础治疗的规定。

她指出如果是国际多中心临床试验,我们在设计阶段要考虑,比如地区的变化,这个变化在多大程度上能够被内部和外部的因素解释,以及这些因素可能对结果产生的影响,我们在设计阶段都要考虑,有些考量还要写到方案里去。

方恩医药国际整合事务资深副总裁Emil Fu博士针对“中美双报:挑战与机会”这一热门话题,与大家进行了探讨。他从中国医药研发的现状讲起,指出随着中国加入ICH并成为ICH管理委员会成员后,全球生物医药研发和申报环境出现了变化,这一变化给中国医药企业带来了机遇和挑战。

2015-2017年,药监局要求在仿制药需要与原研药一致,同时展开了所谓的绿色通道,鼓励国内的新药研发,MAH就是在当时的环境下提出的。

Emil Fu博士表示,ICH时代背景下,生物医药企业从申报IND扩展到申报NDA,环境的变化对药物开发策略和路径都带来了影响。此外,Emil Fu博士还分享了ICH时代下企业的发展战略,得到与会者的高度认同。

 

Medidata高级方案解决顾问何洁如女士为大家带来《基于风险的监查在国际多中心项目中的应用》报告。RBM(基于风险的监查)是以中心化和非现场的方式,整体全面地监查关键指标和流程,识别影响临床试验质量和受者安全的风险,从而针对关键的风险因素进行有效监查,更有效地提高数据可靠性和受试者安全。基于风险的监查 主要特征之一是采用中心化基于风险的监查。与基于100% 源数据核查的现场监查相比,RBM拥有诸多好处:如错误更少、成本更低、可利用工具分析提高工作效率,可进行跨中心比较,以监查可以比较各中心之间的数据,以评估中心表现、识别潜在的欺诈性数据,或找出存在故障或校准错误的设备。

 

方恩医药数据管理团队副总监杨涛与大家分享了《中美双报:全生命周期之DM最佳实践》。首先,他从数据部门的角度简单分析了中美两国之间法规上的区别,尤其是中国近期颁布的一些条例及法规。然后针对数据方向,对中美双报项目进行了分类及分析,包括项目前期正规多报项目的准备及不同的考量;项目中期,由非中美双报转换成中美双报的项目类型;以及到收尾后进行项目联合申报的差异。

最后通过实际案例对这几种类型做了一个全周期的分析:比如项实施前期对整个项目的实施部署的综合考虑,在项目实施过程中作为数据管理人员遇到的一些列问题分享,其次在系统架构过程中语言的选择,以及不同的选择对项目实施过程中产生的影响进行了着重讲解。

方恩医药资深统计编程经理王昕带来《数据电子递交-中美的需求与趋势》,主要介绍了目前中美政府关于临床试验数据电子递交方面的法规要求以及未来的趋势,总结了中美政府关于数据电子化方面的主要区别,对数据的CDSIC标准及其相关的一致性核查规则进行了梳理,通过2个案例分享为大家总结了中美双报项目在数据准备工作中有哪些流程与注意事项,并对中美双报项目的数据标准化策略给出了建议。

她强调,随着中国加入ICH,我们要尽早着手计划中美双报策略,以节省人力物力和时间。另外,无论是否申报FDA,中文数据的搜集、整理与分析建议尽量遵循CDISC标准。

方恩医药药物安全/警戒副总监杨志华对“中美两国对药物警戒要求”进行了比较。比如,在美国药物监管局是FDA,而在中国,有时候是多重监管,如NMPA和卫计委,比如一份安全报告的递交在中国需要递交至NMPA和卫计委,而在美国只需递交给FDA;另外,在递交形式、report format及语言方面都是有区别的。一致的方面,如中美都在用的coding dictionary;另外,在一些方面中国比美国更加严格,在美国对于从事药物安全的人员没有特别资质的要求,而在中国是有的。

另外,杨志华副总监还详细描述了ICH安全相关的安全指南、上市后产品的安全报告要求等药物警戒领域专业内容。

 

问题讨论环节

针对现场参会人员提出的问题,我们进行了汇总,此次会议的专家讲者也对大家提出的问题一一进行了解答。

1.    老项目做中美双报的数据解决方案?

1.1都要做SDTM吗?

1.2中英文数据都需要,要不要准备中英两份Raw Data?

2. 中美双报能用Master Protocol吗?

3. 国际多中心,中国亚组分析的结果和总的结果不一致时候,通过结果解释,更多Ad hoc分析在中国批准的实例有吗?

4. Open Label study,统计师可见真实分组会对FDA BLA submission有何潜在风险,如何处理这个问题?

(如对本次会议报告及问答环节内容感兴趣,欢迎发送邮件至mkt@fountain-med.com)

 

会议现场,大家也纷纷发表自己的观点及以往在项目中遇到的问题和经验。在临床试验项目中,我们都曾经历荆棘,希望通过此次会议各位专家的分享,给正在充实医药数据统计的从业者带来新的技术思路,我们携手同行,共同进步。