方恩解读∣新版《药品管理法》对国内药品研发创新的影响

 

2019年8月26日下午,医药行业同仁关注已久的新版《药品管理法》新鲜出炉。这次药品管理法“大修”,将旧版十章共106项条款增加并完善至十二章共155项条款;将旧版“第二章 药品生产企业管理”修改为“第二章 药品研制和注册”,内容比旧版多七项条款,对药品研发和注册的具体要求更加详细和全面,从中可以看出新版《药品管理法》对药品研发与注册的重视。

新修订的《药品管理法》总则中明确规定:国家鼓励研究和创制新药,保护公民、法人和其他组织研究、开发新药的合法权益(第五条)。同时增加和完善了十多项条款,增加了多项制度举措以加快新药上市。“第十六条 国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新,鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制,推动药品技术进步。”是“第二章 药品研制和注册”的第一项内容也是新增加的内容,极大地鼓励国内药品生产企业进行研发创新,同时新引入的药品上市许可持有人制度也让有能力创新出新药品的科研机构可以获得产品上市后的巨大收益。

我国长期以来缺少儿童用药专用剂型和规格,国内超过90%的药物没有“儿童版”。由于儿童用药品相对于成人用药品的市场占有份额很有限,儿童用药品比成人用药品的各项技术要求更高、指标要求更严格,在研发环节投入的人力、物力及时间成本较高,研发成本比普通新药更高,还要针对不同年龄段儿童进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究,研发程序复杂、费用高且用药风险大,所以药品生产企业及其他研究组织研发创新积极性低、缺乏动力。新版《药品管理法》明确规定:国家采取有效措施,鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,对儿童用药品予以优先审评审批(第十六条)。国家药品监督管理局政策法规司司长刘沛称下一步药监部门要在落实药品管理法的过程中研究具体的相关配套规章和政策,出台相应的技术指导原则,鼓励和促进儿童用药的研制和创新。

新版《药品管理法》对药品临床研究开发给予了大力支持,并优化了临床试验管理。首先,对药品临床试验申请审批时限进行了立法:“国务院药品监督管理部门应当自受理临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意并通知临床试验申办者,逾期未通知的,视为同意。(第十九条)”。此项条款为临床试验的开展缩短了时间。其次,新版《药品管理法》规定:“药物临床试验机构实行备案管理,具体办法由国务院药品监督管理部门、国务院卫生健康主管部门共同制定。(第十九条)”。预计新的《药物临床试验机构管理规定》快落地实施了。第三,新版《药品管理法》规定:第二十六条 对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品,药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的,可以附条件批准,并在药品注册证书中载明相关事项。此项条款建立了附条件审批制度,缩短了急需药品上市时间。

自2016年6月开展药品上市许可持有人制度试点以来,已取得积极成效,对加强药品全生命周期的管理,鼓励创新、减少低水平重复、优化资源配置发挥了积极作用。“药品上市许可持有人”作为独立章节加入新版《药品管理法》,开启全国实施药品上市许可持有人制度。建立药品上市许可持有人制度,一是落实药品全生命周期的主体责任;二是激发市场活力,鼓励创新,优化资源配置。药品上市许可持有人制度使得研发机构、自然人等不具备相应生产资质的主体,得以通过合作或委托生产的方式获得药品上市许可,有效保护了其研发积极性,同时也有利于减少重复建设、提高产能利用率。

新版《药品管理法》将风险管理理念贯穿药品研制、生产、经营、使用、上市后管理等各个环节。“对附条件批准的药品,药品上市许可持有人应当采取相应风险管理措施,并在规定期限内按照要求完成相关研究;逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的,国务院药品监督管理部门应当依法处理,直至注销药品注册证书。(第七十八条)”,为广大人民的用药安全提供了保障。

新版《药品管理法》不仅鼓励药物研发创新,同时从制度设计上也鼓励创新,为加快新药上市更好地满足人民群众用上好药、用得起好药释放了一系列制度红利。